DESARROLLO DE MEDICAMENTOS BIOTECNOLÓGICOS. DEL LABORATORIO AL PACIENTE

  • Luis Alejandro Barrera Pontificia Universidad Javeriana
Palabras clave: Medicamentos biotecnológicos, laboratorio, paciente, farmacéuticas

Resumen

El advenimiento de la biotecnología moderna originó grandes expectativas sobre su posibilidad para ayudar a cerrar las brecha tecnológica entre países desarrollados y en vía de desarrollo. La generación de productos biotecnológicos en nuestro país y en otros en vía de desarrollo no ha prosperado como pudiera haber sido posible, en parte por el atraso tecnológico y en parte porque la investigación que se hace en las universidades es lenta, no hay capital de riesgo para invertir en desarrollo de esos medicamentos que usualmente son muy costosos y toman muchos años entre su descubrimiento y su aprobación para mercadearlos. En nuestro país solo recientemente unas pocas universidades están preparando profesionales con suficientes competencias, mentalidad y entrenamiento suficiente para diseñar y producir medicamentos biotecnológicos que cumplan los estándares de las agencias regulatorias tanto de Estados Unidos como de Europa. Los biosimilares crearon una nueva ventana de oportunidad para disminuir precios y generar industria propia, pero garantizar la eficacia y seguridad de los medicamentos debe primar sobre cualquier otro interés de tipo económico o comercial y se requieren procesos rigurosos de evaluación de la composición, seguridad y efectividad del candidato a biosimilar frente al producto de referencia. Las universidades en los países en vías de desarrollo tienen un importante rol que desempeñar en la preparación de profesionales competentes, que tengan sensibilidad social para el desarrollo de nuevos y mejores medicamentos y métodos de diagnóstico accesibles, basados en la biotecnología, para los pacientes especialmente en materia de medicamentos huérfanos.

Biografía del autor/a

Luis Alejandro Barrera, Pontificia Universidad Javeriana
M. Sc., PhD. Profesor Emérito Universidad Javeriana. Investigador Emérito. Sistema Nacional de Ciencia y Tecnología de Colombia. Jefe Clínica Errores Innatos Hospital San Ignacio. Bogotá

Citas

1. Schneller, J. L., Lee, C. M., Bao, G., & Venditti, C. P. Genome editing for inborn errors of metabolism: advancing towards the clinic. BMC Med. 2017; 15(1), 43. doi:10.1186/s12916-017-0798-4
2. Forman, J., Taruscio, D., Llera, V. A., Barrera, L. A., Cote, T. R., Edfjall, C., Henter, J. I. The need for worldwide policy and action plans for rare diseases. Acta Paediatr. 2012;101(8): 805-807. doi:10.1111/j.16512227.2012.02705.x
3. Espejo, A. J., Malaver, L. F., Rodriguez, A., Cuaspa, R. d. P., Almeciga-Diaz, C. J., & Barrera, L. A. Recent Patents in Diagnosis and Treatment for Inborn Errors of Metabolism. Recent Patents on Endocrine, Metabolic & Immune Drug Discover. 2010; 4(2): 111-130. doi:http://dx.doi.org/10.2174/187221410791196588
4. Espejo-Mojica, Á. J., Alméciga-Díaz, C. J., Rodríguez, A., Mosquera, Á., Díaz, D., Beltrán, L., . . . Barrera, L. A. Human recombinant lysosomal enzymes produced in microorganisms. Molecular Genetics and Metabolism. 2015; 116(1): 13-23. doi:10.1016/j.ymgme.2015.06.001
5. Vogler, C., Levy, B., Grubb, J. H., Galvin, N., Tan, Y., Kakkis, E., Sly, W. S. Overcoming the blood-brain barrier with high-dose enzyme replacement therapy in murine mucopolysaccharidosis VII. Proc Natl Acad Sci U S A. 2005; 102(41): 14777-14782. doi:10.1073/pnas.0506892102
6. Macauley, S. L. Combination Therapies for Lysosomal Storage Diseases: A Complex Answer to a Simple Problem. Pediatr Endocrinol Rev. 2016; 13(1): 639-648.
7. Córdoba-Ruiz, H. A., Poutou-Piñales, R. A., Echeverri-Peña, O. Y., Algecira-Enciso, N. A., Landázuri, P., Sáenz, H., & Barrera-Avellaneda, L. A. Laboratory scale production of the human recombinant iduronate 2-sulfate sulfatase-Like from Pichia pastoris. African Journal of Biotechnology. 2009; 8(9).
8. Landázuri, P., Poutou-Piñales, R. A., Acero-Godoy, J., Córdoba-Ruiz, H. A., Echeverri-Peña, O. Y., Sáenz, H. & Barrera-Avellaneda, L. A. Cloning and shake flask expression of hrIDS-Like in Pichia pastoris. African Journal of Biotechnology, 2009; 8(12): 2871-2877.
9. Rodríguez, A., Espejo, A. J., Hernández, A., Velásquez, O. L., Lizaraso, L. M., Córdoba, H. A., Barrera, L. A. Enzyme replacement therapy for Morquio A: an active recombinant N-acetylgalactosamine-6-sulfate sulfatase produced in Escherichia coli BL21. J Ind Microbiol Biotechnol. 2010; 37(11): 1193-1201. doi:10.1007/s10295010-0766-x
10. Rodríguez-López, A., Almeciga-Diaz, C. J., Sanchez, J., Moreno, J., Beltrán, L., Díaz, D., Barrera, L. A. Recombinant human N-acetylgalactosamine-6-sulfate sulfatase (GALNS) produced in the methylotrophic yeast Pichia pastoris. Sci Rep. 2016; 6: 29329. doi:10.1038/ srep29329
11. Tomatsu, S., Almeciga-Díaz, C. J., Barbosa, H., Montano, A. M., Barrera, L. A., Shimada, T., .Orii, T. Therapies of mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A syndrome). Expert Opin Orphan Drugs. 2013; 1(10): 805-818. doi:10 .1517/21678707.2013.846853S
12. Tomatsu, S., Alméciga-Díaz, C., Montaño, A., Yabe, H., Tanaka, A., Dung, V. C., Orii, T. Therapies for the bone in mucopolysaccharidoses. Mol Genet Metab. 2015; 114(2): 94-109. doi:10.1016/j.ymgme.2014.12.001
13. Tomatsu, S., Mackenzie, W. G., Theroux, M. C., Mason, R. W., Thacker, M. M., Shaffer, T. H., Orii, T. Current and emerging treatments and surgical interventions for Morquio A syndrome: a review. Res. Rep. Endocr Disord. 2012; (2): 65-77. doi:10.2147/rred.s37278
14. Tomatsu, S., Montano, A. M., Oikawa, H., Smith, M., Barrera, L., Chinen, Y., . . . Orii, T. Mucopolysaccharidosis type IVA (Morquio A disease): clinical review and current treatment. Curr Pharm Biotechnol. 2011; 12(6): 931-945. doi:1389-2010/11 $58.00+.00
15. Tomatsu, S., Sawamoto, K., Shimada, T., Bober, M. B., Kubaski, F., Yasuda, E., Orii, T. Enzyme replacement therapy for treating mucopolysaccharidosis type IVA (Morquio A syndrome): effect and limitations. Expert Opinion on Orphan Drugs. 2015; 3(11): 1279-1290. doi:1 0.1517/21678707.2015.1086640
16. Ferrua, F., & Aiuti, A. Twenty-five years of gene therapy for ADA-SCID: from "bubble babies" to an approved drug. Hum Gene Ther. 2017. doi:10.1089/ hum.2017.175
17. Flotte, T. R. Gene therapy: the first two decades and the current state-of-the-art. J Cell Physiol. 2007; 213(2): 301-305. doi:10.1002/jcp.21173
18. Gutiérrez, M. A., García-Vallejo, F., Tomatsu, S., Ceron, F., Almeciga-Díaz, C. J., Domínguez, M. C., & Barrera, L. A. [Construction of an adenoassociated, viral derived, expression vector to correct the genetic defect in Morquio A disease]. Biomedica. 2008; 28(3): 448-459.
19. Almeciga-Díaz, C. J., Montano, A. M., Tomatsu, S., & Barrera, L. A. Adeno-associated virus gene transfer in Morquio A disease - effect of promoters and sulfatase-modifying factor 1. Febs j. 2010; 277(17): 36083619. doi:10.1111/j.1742-4658.2010.07769.x
20. K Keeler, A. M., ElMallah, M. K., & Flotte, T. R. Gene Therapy 2017: Progress and Future Directions. Clin Transl Sci. 2017; 10(4): 242-248. doi:10.1111/cts.12466
21. Wirth, T., Parker, N., & Yla-Herttuala, S. History of gene therapy. Gene. 2013; 525(2): 162-169. doi:10.1016/j. gene.2013.03.137
22. Farhat, F., Torres, A., Park, W., de Lima Lopes, G., Mudad, R., Ikpeazu, C., & Abi Aad, S. The Concept of Biosimilars: From Characterization to Evolution-A Narrative Review. Oncologist. 2017. doi:10.1634/theoncologist.2017-0126
23. Moorkens, E., Vulto, A. G., Huys, I., Dylst, P., Godman, B., Keuerleber, S., Simoens, S. Policies for biosimilar uptake in Europe: An overview. PLoS One. 2017; 12(12): e0190147. doi:10.1371/journal.pone.0190147
Publicado
2018-02-13
Sección
Artículos de reflexión